中國北京，美國馬薩諸塞州伯靈頓市, 8月24日——北?？党芍扑幱邢薰?/strong>（以下簡稱“北?？党?rdquo;, 股票代碼“1228.HK”），是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北?？党芍铝τ趧撔炉煼ǖ难芯?、開發和商業化。公司于今日發布了截至2022年6月30日的財務情況和公司動態。
北?？党蓜撌既?、董事長兼首席執行官薛群博士表示：「上半年，我們在推動用于治療衰嚴重危害健康的弱罕見病創新性產品的開發和商業化方面取得了重大進展。我們已成功建立高價值的資產渠道，并采取有效的行動機制。我們認為此舉可減少與這些存在尚未滿足巨大市場需求藥物的開發風險，從而提高了商業化的成功率。截止年內，我們在中國已開展了三項針對CAN008，CAN108和CAN103的II期臨床試驗，公布了CAN106的I期陽性結果，并在享有盛譽的美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上分享了新型第二代scAAV9基因療法的初步數據。我們還在繼續發展構建組織，包括近期有新的成員加入了董事會及管理團隊，以及成立由專家組成的科學顧問委員會，以幫助我們最大化實現開發及商業化CAN106。我們期待下半年取得更為豐碩的成果，北?？党衫^續在中國開展新興的罕見病基礎設施建設，為全球患者提供全面的解決方案?！?/p>
業績摘要
Hunterase® （CAN101）, 是一種酶替代療法也是中國唯一獲批用于治療MPS II（亨特綜合征）的靶向療法。
本集團的商業團隊于2021年5月在中國內地推出的海芮思®取得了良好進展。
隨著商業保險覆蓋范圍擴大，新患者的識別速度亦正在加快。自推出以來，截至2022年6月30日，我們已經診斷識別了539名患者，并在中國大陸的5個省份及42個城市進入了有政府支持的商業保險計劃（「惠民?！梗?。
CAN108 （maralixibat）：CAN108（Maralixibat）是一款用于治療罕見膽汁淤積性肝病的口服液藥物，是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑。 CAN108在美國已被批準用于治療阿拉杰里綜合征（ALGS） （注冊藥物名為LIVMARLI®），并正研用于治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。我們擁有在大中華區開發、商業化以及生產CAN108的獨家權利。
目前已在北京首都兒科研究所開展的CAN108 治療膽道閉鎖的I I 期EMBARK研究中完成了首例患者給藥， 在中國進行的臨床試驗是全球EMBARK研究的一部分。該研究是一項多中心、隨機對照的II期研究，旨在評估在肝門空腸吻合術后，CAN108對膽道閉鎖治療的有效性和安全性。該研究預期將在全球招募72例患者，其中包括在中國招募20例患者。
作為阿拉杰里綜合征的治療藥物，CAN108目前已通過審批，允許作為臨床急需藥品，在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區使用。
目前中國國家藥品監督管理局（NMPA）和臺灣食品藥品監督管理局（TFDA）已受理CAN108用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的上市申請。 CAN108也已在2021年被美國食品藥物管理局（FDA）批準用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。 CAN108目前獲得了中國國家藥品監督管理局（NMPA）的優先審評資格，并有望2023年上半年獲批。
CAN106：CAN106是一種人源化單克隆抗體，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）及其它C5介導的補體系統相關疾病。
2022年2月，于新加坡進行的試驗臨床1期顯示積極頂線數據，表明CAN106能對補體C5進行有效阻斷，以及安全且耐受性良好。
目前CAN106注射液在中國進行的I b/II期臨床試驗已完成首例PNH患者給藥。本研究是一項多中心、開放的I b/II期臨床試驗，評價CAN106注射液在既往未接受過補體抑制劑治療的PNH患者中的耐受性、有效性和安全性、藥代動力學和藥效學特征。北京協和醫院血液內科主任醫師韓冰教授為該項研究的首席研究員。 CAN106注射液已在新加坡開展一項針對健康受試者的臨床試驗，結果顯示CAN106注射液安全、耐受性良好，且具有良好的劑量依賴性和藥代動力學特性，游離C5和CH50均能得到有效抑制。中國國家藥品監督管理局批準了CAN106 I b/II期臨床試驗，用于治療PNH患者。該試驗由三個隊列組成，第1組和第2組的參與者招募將在2022年第三季度完成。根據第1組和第2組的結果，第3組研究有望于2022年年底啟動，并可能于 2022 年第四季度或 2023 年第一季度獲得分析數據。
CAN008：CAN008是一款用于治療膠質母細胞瘤（GBM）的藥物，是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白。
報告期間，CAN008II期臨床試驗繼續于中國招募新確診患者。這項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗將評估CAN008的療效，并探索不同生物標志物與治療結果之間的相關性。公司預計在2022年底前完成臨床試驗參與者的招募，并可能于 2023 年下半年公布期間分析數據。
北?？党捎媱澰谥袊鴮AN008商業化，作為膠質母細胞瘤的標準治療（放療加化療）的聯合治療。
CAN103：CAN103是一種用于治療戈謝?。℅D）的酶替代療法（ ERT）。
報告期間，針對戈謝病I型和III型患者開展的CAN103注射液I/II期臨床試驗完成首例患者給藥。本研究是一項多中心I/II期臨床試驗，包括兩個部分：A部分（I期）為開放研究，旨在評估CAN103酶替代療法在不同劑量下，在少數I型戈謝病初治受試者中的安全性、耐受性和藥代動力學特征。 B部分（II期）主要在較多數的I型和III型戈謝病受試者中進行隨機雙盲，平行對照，劑量比較的研究，以評估CAN103的安全性、有效性。
根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3,000名戈謝病患者。
打造領先的基因治療平臺，專注于腺相關病毒（AAV）作為基因遞送載體，有望成為多種基因遺傳疾病一次性持久治療方案。
本集團展示的新型第二代scAAV9基因治療初步數據顯示，與基準載體scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，從內源性hSMN1啟動子表達cohSMN1的新型第二代scAAV9基因治療在脊髓性肌萎縮癥（SMA）小鼠模型中顯示了更強的效力、有效性和安全性。此基準載體和目前美國獲批用于治療SMA基因療法的載體類似。這是北?？党膳cHorae基因治療中心Gao Lab合作進行基因治療研究取得的首次數據。
組織更新：
報告期內， 本集團組建了世界一流的補體疾病科學顧問委員會， 專注于CAN106的全球開發，CAN106是一種針對C5補體的新型長效單克隆抗體。 CANbridge正在開發的CAN106，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）和其他補體介導的疾病。 CAN106目前正在中國進行I b/II期臨床試驗。該科學顧問委員會將就CAN106臨床開發計劃提供指導，并探索CAN106在其他適應癥中的潛力。
本集團委任胡正國（Edward Hu）先生（「胡先生」），取代樂霄先生，成為非執行董事及薪酬委員會成員，胡先生的加入為公司帶來了深度及多元的生物制藥行業高級管理層的經驗。胡先生現任藥明康德副董事長、全球首席投資官、執行董事、戰略委員會成員，在此之前，胡先生還曾擔任藥明康德的聯席首席執行官和首席財務官。
報告期內，本集團任命李萍女士（「李女士」）擔任臨床開發和運營高級副總裁一職。李萍女士在小分子和生物產品領域擁有豐富的國際臨床開發經驗，跨越多個適應癥和市場。此前，她在康乃德生物擔任臨床開發副總裁一職，負責制定和實施臨床開發戰略。
自2022年2月16日起，本集團任命胡瀾博士（「胡博士」）作為獨立非執行董事和薪酬委員會委員，胡博士在醫療保健投資、運營和行政管理方面背景豐富，同時還是經驗豐富的企業家，她于2004年創辦了北京美中宜和婦兒醫院有限公司，擔任該公司的董事長和總經理。
下一步里程碑
CAN106 - 在中國開展陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者1b/2期臨床試驗的期間分析數據計劃于2022年第四季度或2023年第一季度獲得
CAN008 – 預計在2022年完成招募患者參加針對GBM的CAN008之期臨床試驗，并可能于 2023 年下半年公布期間分析數據
CAN108 – 預計針對阿拉杰里綜合征（ALGS）的新藥申請有望于2023年上半年獲得批準，并繼續招募患者參加2a期EMBARK臨床試驗以治療膽道閉鎖（BA）
基因治療 - 計劃在 2022 年下半年展示更多針對脊髓性肌萎縮癥（SMA）的數據
財務要點
截至2022年6月30日，銀行結余及現金約為人民幣604.6百萬元?，F金結余反映了2021年5月首次公開募股前融資所籌集共人民幣332.3百萬元的收益，以及2021年12月減去開支后首次公開發行所籌集共人民幣562.3百萬元的收益。
收入由截至2021年6月30日止六個月的人民幣12.2百萬元增加人民幣22.5百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣34.7百萬元，主要是由于Hunterase®及Nerlynx®的銷售額增加。
研發開支由截至2021年6月30日止六個月的人民幣274.8百萬元減少約人民幣116.5百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣158.3百萬元，主要歸因于我們向許可伙伴作出的預付款及里程碑付款減少，部分被我們增加的檢測及臨床試驗開支以及研發雇員成本所抵消。
報告期間內虧損由截至2021年6月30日止六個月的人民幣344.2百萬元減少約人民幣95.2百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣249.0百萬元，主要由于研發成本減少。
期內經調整虧損由截至2020年6月30日止六個月的人民幣342.6百萬元減少人民幣113.7百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣228.9百萬元。期內經調整虧損乃通過調整報告期間內國際財務報告準則虧損人民幣249.0百萬元（截至2021年6月30日止六個月：人民幣344.2百萬元）得出，不包括（i）首次公開發售前可轉換可贖回優先股及衍生金融工具的一次性、非現金、國際財務報告準則公平值變動；（ii）以股份為基礎的付款開支；及（iii）上市開支的影響。詳情請參閱有關公告「非國際財務報告準則計量」一節。
北?？党芍扑幱邢薰竞喗?/strong>
北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北?？党?rdquo;，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。
公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。
北?？党蓪⑼獠亢献髋c內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、LogicBio、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。
免責聲明：市場有風險，選擇需謹慎！此文僅供參考，不作買賣依據。
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界面AI 12-02 08:22:30
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界面AI 12-02 08:36:50
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界面AI 12-02 08:33:39
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